FDA одобрило ускоренное внедрение первого этиотропного препарата для лечения ахондроплазии
22 ноября 2021Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) одобрило ускоренное внедрение первого в мире этиотропного препарата, воздействующего на генетическую причину ахондроплазии. Теперь инъекции Voxzogo компании BioMarin’s могут применяться у детей в возрасте от пяти лет. Цена лекарства составит около 240 000 долларов.
Новый препарат связывается с рецепторами натрийуретического пептида-B, который регулирует активность гена, влияющего на рост костей у детей. «Voxzogo может помочь более чем 10 000 детей в Соединенных Штатах Америки», – говорит Тереза Кехо (Theresa Kehoe), директор отдела эндокринологии FDA.
Одобрение FDA обосновано результатами, полученными при проведении трехфазного плацебо-контролируемого исследования, в котором приняли добровольное участие 121 человек. Рандомно пациенты были разделены на две группы, одна из которых получала плацебо.
«Ученые вычислили годовую скорость роста участников исследования. Пациенты, получавшие Voxzogo, стали выше в среднем на 1,57 сантиметров по сравнению с теми, кто принимал плацебо», – указано в сообщении от FDA.
Одним из условий одобрения стало обязательство компании BioMarin провести постмаркетинговое исследование, в ходе которого будет оценен окончательный рост взрослого человека.
«Препарат Voxzogo направленно действует на генетическую причину заболевания. Более десяти лет научных исследований лежат в основе разработки этого лекарства. Мы благодарим FDA за признание его ценности в качестве первого этиотропного препарата для лечения детей с ахондроплазией», – комментирует Жан-Жак Бинейм (Jean-Jacques Bienaimé), председатель и генеральный директор компании BioMarin.
Во время процедуры одобрения этого препарата перед FDA вставали этические вопросы. Согласно STAT News, есть организации, например, Little People of America, которые отстаивают права людей с карликовостью и считают, что ахондроплазия не мешает полноценной жизни, а такие лекарства, как Voxzogo, могут представлять для них угрозу.
