FDA одобрило препарат для лечения миодистрофии Дюшенна

Управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предварительно одобрило препарат Вилтепсо (вилтоларсен) для лечения миодистрофии Дюшенна (МД) у пациентов с подтвержденной мутацией гена DMD, которая характеризуется пропуском экзона 53. А это примерно 8% пациентов с МД.

МД − редкое генетическое заболевание, характеризующееся прогрессирующим ухудшением состояния мышц. Оно вызывается мутациями в гене DMD, которые приводят к тому, что в организме не вырабатывается дистрофин, белок, помогающий сохранить целостность миоцитов. Первые симптомы обычно появляются в возрасте от трех до пяти лет и со временем усугубляются. МД встречается примерно у одного из 3600 мальчиков во всем мире, в редких случаях она может возникать и у девочек.

Оценка Вилтепсо проводилась в двух клинических исследованиях с участием 32 мужчин, которые имели повреждение гена DMD. На одном из этапов изучения этого препарата у 16 пациентов с МД было отмечено увеличение продукции дистрофина. Причем 8 из них получали Вилтепсо в рекомендуемой дозе. В ходе исследования уровень дистрофина повышался в среднем с 0,6% от нормы в начале, до 5,9% от нормы на 25-й неделе исследования.

FDA пришло к выводу, что, основываясь на полученных данных, можно с достаточной вероятностью предсказать клиническую пользу Вилтепсо у пациентов с МД, имеющих подтвержденную мутацию гена дистрофина с пропуском экзона 53. Несмотря на то, что пока клиническая польза препарата не установлена, FDA, учитывая потенциальные риски, угрожающие жизни и усугубляющие течение заболевания, и отсутствие доступных методов лечения, одобрило Вилтепсо.

«FDA стремится содействию в разработке лекарств для опасных неврологических заболеваний. Сегодняшнее одобрение Вилтепсо – это важный шаг в лечении пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с подтвержденной мутацией», − говорит Билли Данн, (Billy Dunn), M.D., директор управления неврологии в центре оценки и исследований лекарственных средств FDA (Office of Neuroscience in the FDA's Center for Drug Evaluation and Research).

Если дальнейшие исследования не подтвердят клиническую пользу препарата, ведомство может начать процедуру отзыва одобрения Вилтепсо.

По материалам: news-medical.net

Автор: Марианна Королева