FDA рассматривает возможность внедрения нового этиотропного препарата для лечения бета-талассемии

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) к маю следующего года возможно даст разрешение на проведение генной терапии бета-талассемии с помощью препарата, разработанного компанией Bluebird bio.

В случае одобрения beti-cel станет третьим зарегистрированным в США геннотерапевтическим препаратом для лечения наследственных заболеваний после Luxturna (компания Spark Therapeutics) и Zolgensma (Novartis). Он изготавливается из генетически модифицированных стволовых клеток пациента, способных усиливать экспрессию поврежденного гена у людей с бета-талассемией, редким заболеванием, при котором необходимы регулярные трансфузии компонентов крови.

Bluebird bio, недавно разделившаяся на две дочерние компании, специализирующиеся на генетических и онкологических заболеваниях, в 2019 году получила одобрение на внедрение beti-cel в Европе. Однако в августе производитель заявил, что выводит препарат с рынка, сославшись на разногласия с европейской системой здравоохранения по поводу стоимости, которую Bluebird bio первоначально установила в размере 1,8 миллионов долларов.

Два месяца назад компания подала заявление на рассмотрение в FDA. Первоначально Bluebird bio рассчитывала получить разрешение на внедрение препарата в США в первой половине 2020 года, однако сроки были сдвинуты на полгода. Разногласия с FDA, связанные с результатами тестирования препарата, привели к задержке ещё на один год. За это время компания получила одобрение на beti-cel в Евросоюзе и пыталась продавать его там, но решила отозвать препарат на фоне корпоративной реструктуризации и закрытия своего бизнеса в Европе.

Будущее Bluebird bio теперь зависит от маркетинговой политики конкурирующих организаций в США и разрешения FDA на внедрение beti-cel. Компания рассчитывает представить еще один генотерапевтический препарат для рассмотрения в FDA к концу года, однако сначала необходимо решить клиническую проблему безопасности терапии. Несмотря на то, что это средство уже одобрено в Европе, оно будет снято с рынка из-за финансовых проблем.

Третий препарат от Bluebird bio для лечения серповидноклеточной анемии доказал свою высокую эффективность в клинических испытаниях. Он способен купировать сильные болевые приступы, которые часто испытывают пациенты с этим заболеванием. Но разработчики считают, что препарат не выйдет на утверждение раньше первого квартала 2023 года, поскольку сейчас политика компании направлена на развитие производственного процесса и коммерческого потенциала.

В случае одобрения beti-cel будут предоставлять людям с тяжелой формой бета-талассемии, требующей регулярных гемотрансфузий. В ходе клинических испытаний многие пациенты, получавшие beti-cel, перестали нуждаться в гемотрансфузиях, поскольку замещающий ген, доставляемый с препаратом, способен продуцировать функциональный белок гемоглобина.