Одобрено новое лекарство Vertex для лечения муковисцидоза, подходящее 90% пациентов

В понедельник, 21 октября 2019 года, компания Vertex Pharmaceuticals получила одобрение на свой четвертый препарат для лечения муковисцидоза - комбинированное лекарственное средство, которое может быть применимо для 90% пациентов с муковисдидозом.

Препарат будет продаваться под названием Трикафта (Trikafta). Цена по прейскуранту составляет 311 000 долларов в год – столько же, сколько и один из более ранних курсов лечения Vertex.

В заявлении уполномоченного FDA Неда Шарплесса (Ned Sharpless) говорится, что благодаря одобрению «новый метод лечения станет доступным для большинства пациентов с муковисцидозом».

Муковисцидоз является прогрессирующим заболеванием, которое повреждает легкие и желудочно-кишечный тракт и вызывается мутациями в гене CFTR. У пациентов с этим заболеванием слишком густая слизь забивает легкие и приводит к частым инфекциям. Препараты Vertex работают путем настройки дефектного белка, вырабатываемого мутировавшим геном, чтобы он функционировал должным образом.

Новое лекарство представляет собой тройной комбинированный препарат и было одобрено для пациентов старше 12 лет с типом генетической ошибки, называемой мутацией F508del. По оценкам FDA, оно охватывает 90% из 27 000 пациентов с муковисцидозом в США.

Препараты, раннее создававшиеся Vertex, воздействовали на мутации, которые есть у меньшего количества пациентов с муковисдидозом. Первый, Kalydeco, был утвержден в 2012 году.

В клинических испытаниях пациенты, которые получали Trikafta, показали значительные улучшения в функции легких.

Одобрение помогло Vertex достичь своей цели - сделать доступным лечение, охватывающее подавляющее большинство пациентов с муковисдидозом. По мере того, как работа Vertex в области муковисдидоза увенчалась успехом, они собираются расширить свои цели. Они заинтересовались синтетической мессенджерной РНК и генетическим редактором CRISPR, работая над терапией будущего, и приобретают Semma Therapeutics, которая разрабатывает лечение диабета на основе стволовых клеток.

Источник перевода: statnews.com

Автор: Денис Черневский